아르젠엑스(argenx)가 피하주사형 에프가르티지모드(efgartigimod, 비브가르트 하이트룰로·Vyvgart Hytrulo)의 자가면역 근염(autoimmune myositis) 임상 2/3상에서 긍정적인 결과를 확보했다. 회사는 이번 데이터를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)과 허가 논의를 진행할 계획이다. 52주차 임상효과 유의하게 개선 ALKIVIA 연구에는 면역매개 괴사성 근육병증(IMNM) 또는 피부근염(DM) 성인 환자 264명이 참여했다. 두 환자군을 통합한 분석에서 비브가르트 하이트룰로군은 52주차 평균 총개선。수(TIS)가 위약 대비 15.4. 더 개선돼 1차 평가지표를 충족했다. 치료 효과는 약 1개월부터 나타나 1년간 유지됐으며, 스테로이드 감량 중에도 지속됐다. TIS는 근력과 일상 신체기능, 근육 외 질병활성도 등 6개 항목을 종합한 지표다. IMNM 환자에서는 위약 대비 14.8. 개선돼 통계적 유의성을 확보했다. DM 하위군에서도 14.5。 개선됐지만 임상적으로 의미 있는 수준에 그쳤고 통계적 유의성에는 도달하지 못했다. 다만 회사는 DM 환자에서 피부 질환활성도 개선도 관찰됐다고 설명했다. 표적치료 공백 속 적응증 확대 기대 자가면역 근염은 만성 염증과 진행성 근력 저하를 특징으로 하는 희귀질환으로, 미국 환자는 약 10만명으로 추산된다. 이 가운데 IMNM은 약 2만명, DM은 약 4만명이다. 모바일 Sea Story game 현재 미국에는 자가면역 근염을 겨냥한 표적치료제가 없으며 치료는 주로 코르티코스테로이드와 광범위 면역억제제에 의존한다. 아르젠엑스는 선택적 신생아 Fc 수용체 차단을 통한 병원성 IgG 자가항체 감소가 치료 효과로 이어질 수 있다고 보고 있다. 씨티(Citi)는 IMNM만으로도 비브가르트가 블록버스터 적응증을 확보할 가능성이 있다며 미국 최대 매출을 약 19억달러로 전망했다. 아르젠엑스는 향후 학술대회에서 ALKIVIA 세부 결과를 공개할 예정이다. 비브가르트는 전신성 중증근무력증을 시작으로 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증 등으로 적응증을 확대해 왔으며, 최근에는 안구 중증근무력증에서도 후기 임상에 성공한 바 있다. mune myosi